Das erste RNAi-Medikament beruht auf einer Technik, die am Göttinger Max-Planck-Institut für biophysikalische Chemie entwickelt wurde. Der Wirkstoff Patisiran, das erste RNA-Interferenz(RNAi)-Therapeutikum, ist im August in den USA und der EU bei einer erblichen Nervenerkrankung zugelassen worden. Die Krankheitssymptome entstehen durch Mutationen im Gen für das Protein Transthyretin (TTR). Dadurch sammelt sich TTR und schädigt Organe sowie Gewebe. Das Medikament Onpattro des US-amerikanischen Herstellers Alnylam ist jetzt die einzige in den USA zugelassene Behandlung für diese oft tödlich verlaufende Erkrankung. In der EU ist ein weiteres Med...